上月获批的我国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”如期上市。

赛马会资枓12月29日,记者从“九期一”全球战略发布暨第一届脑肠轴论坛上获悉,今天,“九期一”正式在国内上市。

赛马会资枓患者可凭医生处方,在全国各大专业药房(DTP药房)购买。

至于最受关注的药价问题,上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛回应:“九期一”一盒 895元,具体用药方案需要根据医生处方来确定。接下来会与医保主管部门沟通,争取尽快进入医保,降低患者用药费用负担。此外,随着生产工艺优化,产量增加,药物成本会随之下降。

“九期一”新药上市申请从受理到获批不到1年,是国家药品审评审批制度改革后,通过优先审评审批通道获批的第一个神经精神类中国原创药物。

九期一批准上市之后质疑很多,有些比较尖锐,对此,研发团队首次做出了回应。

质疑一

科技日报记者问:饶毅被曝光的公开信草稿中说机制研究的论文“不造假是不可能的”。对此怎么看?

吕松涛:质疑声不断,从2018年7月17号就开始。原因完全可以理解:17年没有新药,中国科学家做出来了。投入几千亿美金都不能成功,中国一个小公司做出来了。肠道菌群脑肠轴的学说只是假说,没有更深入的研究证实。

但我们坚持做这个药,信心来自临床患者的疗效;国际同领域的一流专家对三期临床给予肯定。

赛马会资枓在科学领域内,我们对相关质疑充分理解和支持,如果我们没有怀疑阿尔茨海默病的Aβ假说,没有探索新的可能,“九期一”也不可能走到今天。所以我们发布了一个开放的研究计划,所有有志于进一步研究“九期一”及其作用机制的人都可以加入。

欢迎质疑我们的科学家、临床医生都加入三期研究和机理研究中,共同发挥出药物潜力,揭示药物的价值。

赛马会资枓中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉:关于“九期一”作用机制的研究长达二十多年。过去我们只知道是靶向Aβ,但作用机制和现在的抗体是不同的,我们发现3期以及大量其它的实验表现的作用是超越靶向Aβ。

赛马会资枓2015年恰恰也是整个国际上关于肠道菌群和神经疾病,包括肠道菌群和大脑疾病、肠道菌群和慢性复杂疾病的学说、假说不断被大家开始认知的时候,团队有幸把研究重点转移到“九期一”是否可以通过肠道菌群发挥作用。过去四年当中,团队五十多人针对作用机制(不算外面给我们服务的CRO团队),前后做了2700多只老鼠(仅就指今年9月发表于《Cell Research》上论文的研究工作),23次试验,互相佐证、互相补充、互相完善,这才有了今天谈到的作用机制。

我们发现老年痴呆的发病机制不仅是大脑、肝脏等等神经退性疾病,更加是肠道菌群失衡导致全身细胞紊乱的免疫系统疾病,最终导致神经炎症和老年痴呆的发生。

从这个角度来讲,尽管这个学说假说不是我们首先提出来的,但我们实质性地进行了非常重要的机制的研究。

当然,现在针对“九期一”作用机制的研究只是冰山一角,希望未来无论是国际多中心联合研究的过程,还是真实世界的研究过程,包括未来的机制研究过程、基于新的机制的拓展研究过程,我们会继续深入研究。

质疑二

问:“有条件上市”的后续要求执行的如何?

11月初,“九期一”有条件获批上市,国家药监局要求申请人按时提交有关试验数据。

当时,耿美玉曾给出解释:“有条件批准”是因为在新药申报资料中,关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交,但是试验已经完成,统计结果也已经全部完成,表明这个药物与致癌性没有任何相关性。国家药监局允许“九期一”先上市,同时要求研发团队在3个月之内把资料补交上去。

今天的发布仪式后,耿美玉透露, 12月26日,他们已经把大鼠104周的致癌毒性实验结果上交国家药监局,结果显示没有任何大鼠致癌风险。

质疑三

问:九个月的对照时间是否不够长?

赛马会资枓肖世富:“九期一”是阿尔茨海默病药物领域全球首个长达9个月的纯安慰剂双盲随机平行对照研究,既往药物的同类试验最长是6个月的。

国外很多AD新药之所以拉长临床试验时间、增加更多患者样本,甚至将两个临床试验数据进行合并处理,主要是因为疗效不够明显,而“九期一”没必要这么做。过去,失败了的阿尔兹海默病药物基本上只能改善0.4或0.5分。“九期一”在3期临床试验期间达到了2.54分。

如果我们在9个月的时候也没看到效果,可能临床研究也会延续到一两年,甚至更长。

质疑四

问:国际多中心3期临床研究如何开展?

赛马会资枓据介绍,国际多中心3期临床研究,将以超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者为对象,在北美、欧盟、东欧、亚太等地区的200个临床中心开展12个月的双盲试验和6个月的开放试验,进一步深入验证“九期一”的临床价值。

赛马会资枓绿谷表示,他们计划2024年完成国际多中心临床试验,争取在2025年完成新药全球注册申报。

赛马会资枓“九期一”国际多中心3期临床研究由美国克利夫兰医学中心卢鲁沃脑健康中心主任教授杰弗里·卡明斯(Jeffrey Cummings)领衔主导并担任首席科学家,他同时也是绿谷制药有限公司的科学决策委员会主席。

赛马会资枓绿谷表示将设立开放性专项研究基金,支持全球优秀科学家共同参与“九期一”及其机理深入研究,以推动脑肠轴与大脑疾病共性机制的深度研究。

赛马会资枓发布仪式上,“九期一”中国3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富,“九期一”中国3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经医学科教授张振馨,首次系统公开解读了临床研究数据与结果。

据介绍,“九期一”进入临床试验以来,先后有1199例中国受试者分别参加了1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由北京协和医院和上海交通大学医学院附属精神卫生中心牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。

“九期一”药物的纯安慰剂对照研究为9个月。临床试验结果显示,药物有效率为78%,可以持续、明显改善患者的认知功能,且不良事件发生率与安慰剂组相当。

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